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2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

<요약본>
  보건복지부(장관 조규홍)는 5월 25일(목) 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하‘심의위원회’)를 개최하였다.

  이번 심의위원회에서는 삼성서울병원(병원장 박승우) 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 4건 중 1건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결하였다.

  적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용하여 희귀·난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E* 환자를 치료하기 위한 연구이다.

     * ‘샤르코마리투스병 1E’는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환

  현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황으로, 해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

  본 과제는 고위험 임상연구로서 추가로 식품의약품안전처장의 승인 절차가 진행될 예정이다.

  사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 5월 26일에 5월호(제4호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

<상세본>

  보건복지부(장관 조규홍)는 5월 25일(목) 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하‘심의위원회’)를 개최하였다.

  이번 심의위원회에서는 삼성서울병원(병원장 박승우) 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의하여 총 4건 중 1건은 적합 의결하고 3건은 부적합 의결하였다.

  적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용하여 희귀·난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E* 환자를 치료하기 위한 연구이다.

     * ‘샤르코마리투스병 1E’는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환

  현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황으로, 해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

  본 과제는 고위험 임상연구로서 추가로 식품의약품안전처장의 승인 절차*가 진행될 예정이다.

    * 본 연구는 첨단재생바이오법 제2조제3호가목(고위험)에 해당하는 임상연구로, 같은법 제12조제3항에 따라 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처장의 승인을 받아야 함

  고형우 사무국장은 “현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다”라며, “희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대된다”라고 밝혔다.

  사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 「첨단재생의료 임상연구소식」을 격월로 발간하고 있다. 5월 26일에 5월호(제4호) 소식지가 발간되어 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.

  이번 소식지에는 ’23년 4월 심의위원회 심의 동향과 예비연구자에 동기부여를 하고자 임상연구를 수행하고 있는 연구자를 선정하여 연구하게 된 계기와 연구과정의 우여곡절 등을 이야기 형식(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)으로 담았다.

  올해 프랑스 파리에서 개최되는 국제 세포치료제 및 유전자치료제 학회 소개 관련 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을 작성할 때 도움이 될 수 있는 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 그리고 연구자들이 자주 질문하는 ‘임상연구 인력’에 대한 질의응답 내용도 포함되어 있다.